هدف درمان:
کنترل بیماری، کاهش بار مولکولی ژن BCR-ABL، پیشگیری از ورود به فاز بلاست، و در برخی بیماران، توقف درمان (Treatment-Free Remission)
A. مهارکننده‌های تیروزین‌کیناز (TKIs) – درمان خط اول
| دارو | نسل | ویژگی‌ها | اندیکاسیون‌ها |
| Imatinib | اول | آغازگر درمان هدفمند؛ پاسخ خوب در بیشتر بیماران | خط اول |
| Dasatinib | دوم | نفوذ CNS بهتر؛ مؤثر در مقاومت خفیف | خط اول یا دوم |
| Nilotinib | دوم | خطر عوارض قلبی؛ قدرت بالاتر از ایماتینیب | خط اول یا دوم |
| Bosutinib | دوم | GI-friendly؛ مؤثر در مقاومت به ایماتینیب | خط دوم |
| Ponatinib | سوم | تنها داروی مؤثر بر موتاسیون T315I | موارد مقاوم |
بیماران باید تحت مانیتورینگ دقیق PCR کمی BCR-ABL قرار گیرند (هر 3 ماه)
B. اهداف درمانی
| سطح پاسخ | تعریف | زمان مورد انتظار |
| CHR | نرمال شدن CBC | تا 3 ماه |
| CCyR | عدم مشاهده Ph+ در کاریوتایپ | تا 6 ماه |
| MMR | کاهش BCR-ABL به <0.1% | تا 12 ماه |
| MR^4 یا MR^4.5 | پاسخ مولکولی عمیق | ≥24 ماه، شرط توقف درمان |
C. توقف درمان (Treatment-Free Remission – TFR)
- در بیمارانی که ≥۲ سال پاسخ مولکولی عمیق دارند
- نیاز به مانیتورینگ شدید ماهانه با PCR
- در صورت عود، بازگشت به درمان با TKI معمولاً مؤثر است
D. درمان مقاوم یا پیشرفته
- در صورت مقاومت به چند TKI: بررسی موتاسیون ABL1
- موتاسیون T315I : فقط با Ponatinib درمان‌پذیر
- در فاز بلاست یا شتاب‌یافته:
- شیمی‌درمانی (مشابه AML یا ALL)
- پیوند سلول‌های بنیادی خونساز (HSCT) در افراد جوان و مناسب
E. عوارض جانبی رایج TKIs
| دارو | عوارض شایع |
| Imatinib | تهوع، ادم، گرفتگی عضلات |
| Dasatinib | افیوژن پلور، افت پلاکت |
| Nilotinib | افزایش خطر QT، افزایش لیپیدها |
| Ponatinib | ترومبوز، فشارخون، پانکراتیت |