علت بیماری:
در CML، به‌دلیل جابه‌جایی کروموزومی t(9;22) ژنی به نام BCR-ABL1 ایجاد می‌شود که باعث ساخت یک پروتئین تیروزین کیناز غیرطبیعی و فعال می‌گردد.
این پروتئین عامل تکثیر بی‌رویه سلول‌های خونی است.
داروهای هدفمند:
مهارکننده‌های تیروزین کیناز (TKIs)
این داروها، فعالیت غیرنرمال پروتئین BCR-ABL را مسدود می‌کنند.
داروهای اصلی:
| نام دارو | نسل | ویژگی‌ها |
| Imatinib | نسل اول | اولین داروی هدفمند CML – موثر در اکثر بیماران |
| Dasatinib | نسل دوم | موثرتر از ایماتینیب – فعال در برابر برخی جهش‌ها |
| Nilotinib | نسل دوم | پاسخ عمیق‌تر و سریع‌تر – مناسب در برخی بیماران مقاوم |
| Bosutinib | نسل دوم | مناسب در بیماران با عدم تحمل یا مقاومت به داروهای دیگر |
| Ponatinib | نسل سوم | تنها TKI مؤثر علیه جهش مقاوم T315I – در مراحل پیشرفته یا مقاوم |
بنابراین، پایش منظم آزمایشگاهی و بالینی در طول درمان بسیار مهم است.